再創(chuàng)新高！日前公布的新版醫(yī)保藥品目錄中，罕見病用藥數(shù)量超過100種、覆蓋病種超50種，為更多患者點(diǎn)亮希望。

2025年5月，我國首個(gè)獲批用于朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥的藥物蘆沃美替尼片上市，但每月高達(dá)約1.7萬元的治療費(fèi)用，有能力承擔(dān)的患者寥寥無幾。

“蘆沃美替尼片被納入新版國家醫(yī)保藥品目錄，醫(yī)保加速入場，將為患者搶出更多生存與康復(fù)的機(jī)會(huì)。”北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任李劍說。

蘆沃美替尼片進(jìn)醫(yī)保，意義不止于此。除了可治療朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥，它還適用于叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病兒童及青少年患者。

此前，醫(yī)保中已有叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病用藥司美替尼，但僅覆蓋3歲及以上患兒，蘆沃美替尼片則可用于2歲及以上患兒。

從3歲到2歲，看似微小的年齡突破，背后是醫(yī)保對每個(gè)生命的守護(hù)。

目前，醫(yī)保用藥覆蓋罕見病病種已超過50種，但相較于罕見病目錄中207個(gè)病種，仍有缺口。這其中，既因?yàn)橛行┖币姴∥幢还タ恕o藥可用，也因?yàn)橛行┖币姴∷幬飪r(jià)格高昂，基本醫(yī)保無力承擔(dān)。

11小時(shí)大手術(shù)、9次全麻手術(shù)、12次放療……這是6歲的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒謙謙兩年來的經(jīng)歷。

“神經(jīng)母細(xì)胞瘤，雖然屬于罕見病，但高發(fā)于5歲前的兒童。”中國抗癌協(xié)會(huì)小兒腫瘤專業(yè)委員會(huì)主任委員王煥民說，患病后復(fù)發(fā)率高，生存率往往難超50%，被稱為“兒童癌王”。

四年前，神經(jīng)母細(xì)胞瘤用藥達(dá)妥昔單抗β獲批，可數(shù)百萬元的單療程費(fèi)用，成為無數(shù)家庭難以跨越的鴻溝。

為破解有藥難及的困局，國家醫(yī)保局今年首次嘗試了商保創(chuàng)新藥目錄，納入了19種藥品，包括達(dá)妥昔單抗β等6種罕見病用藥。

這些藥品市場價(jià)格沒有變化，但可以提供折扣給相應(yīng)的商保產(chǎn)品，藥品以折扣價(jià)與商保公司結(jié)算，降低商保產(chǎn)品的賠付成本，提高創(chuàng)新藥可及的可能性。

86個(gè)罕見病病種診療指南發(fā)布、為罕見病藥品開通審評審批綠色通道、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)覆蓋多地；探索“醫(yī)保+商保”一站式結(jié)算……一項(xiàng)項(xiàng)舉措正為罕見病患者筑牢生命保障，照亮他們曾經(jīng)灰暗的求醫(yī)路。

凡人微光，亦可成炬。謙謙的爸爸制作了小程序“小貓加油”，全國5800多名罕見病患兒家長在上面交流，“希望我們的經(jīng)驗(yàn)?zāi)軒偷礁嗖∮?rdquo;。

當(dāng)政策保障與人間善意交織，相信每一份渺小的希望都將匯聚成照亮前路的星河，讓更多罕見病患者逐光而行、向陽而生。